Porpora trombotica trombocitopenica (TTP) e porpora trombocitopenica immunologica (ITP): come si curano?

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) o malattia di Moschcowitz e la porpora trombocitopenica immunologica (ITP) sono due disturbi della coagulazione del sangue caratterizzati da una conta piastrinica molto bassa.  

La TTP è una malattia grave che comporta la formazione di piccoli coaguli che possono ostruire i vasi sanguigni, compromettendo l'ossigenazione degli organi vitali di tutto il corpo. La TTP è caratterizzata da porpora, anemia e, in alcuni casi, insufficienza renale. Ci sono due forme di TTP: la forma acquisita nel corso della vita, a seguito, ad esempio, di infezioni, malattie autoimmuni o immunodepressione, e la forma ereditaria, dovuta alla trasmissione di un'anomalia genetica della proteina ADAMTS13. In entrambi i casi, i sintomi sono gli stessi, ma cambiano le circostanze e l'età di insorgenza. 

L'ITP è una patologia del sangue nella quale insorgono degli autoanticorpi che distruggono le piastrine e che causano principalmente porpora, petecchie, sintomi di sanguinamento, anemia e affaticamento. Molti pazienti presentano pochi sintomi o addirittura nessun sintomo, ma possono insorgere emorragie gravi e pericolose per la vita. Il motivo della formazione degli anticorpi non è noto. Tuttavia, nei bambini l'ITP si verifica spesso a seguito di un'infezione virale. Nei bambini, la malattia guarisce nel 60-70% dei casi entro poche settimane o mesi. Negli adulti, invece, diventa cronica, cioè ha una durata che va oltre i 12 mesi, nei 2/3 dei casi. 

Di fronte ai problemi legati ai sintomi, se si sospetta un caso di TTP o ITP, il trattamento viene iniziato immediatamente per garantire la sicurezza dei pazienti. 

In che cosa consistono i trattamenti?

Sia nella TTP che nell'ITP, il primo obiettivo del trattamento è far risalire la conta piastrinica a un livello normale (150.000 e 300.000/mm3). Le piastrine sono componenti vitali del sangue e livelli molto bassi possono avere conseguenze fatali. In una seconda fase, il trattamento mira ad attenuare i sintomi della malattia.  

Quali sono i farmaci consigliati per il trattamento della porpora trombocitopenica immunologica? 

Per il trattamento dell'ITP, i farmaci consigliati sono i corticosteroidi, come il prednisone, che fanno aumentare la conta piastrinica. Una volta che la conta piastrinica è tornata a un livello normale, i farmaci possono essere sospesi in modo graduale, sotto supervisione medica. I corticosteroidi non sono consigliati per un uso a lungo termine a causa di effetti collaterali quali iperglicemia e osteoporosi. In secondo luogo, vengono prescritte le immunoglobuline. Poiché il loro effetto è immediato, vengono prescritte in caso di emorragia o quando è necessario far aumentare rapidamente i livelli di piastrine, ad esempio prima di un intervento chirurgico. Di solito, vengono prescritti anche farmaci che stimolano la produzione di piastrine, come l'omiplostim e l'eltrombopag. Si tratta di sostanze analoghe alla trombopoietina, un ormone prodotto dal fegato e dai reni per regolare la produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Si consigliano anche farmaci immunosoppressori, come il rituximab. Agendo con un meccanismo di soppressione immunitaria, il rituximab inibisce gli anticorpi che si dirigono contro le piastrine. Tuttavia, a causa del suo meccanismo d'azione immunosoppressivo, il paziente può ritrovarsi soggetto a infezioni. Più raramente, viene proposta l'asportazione della milza. La milza è l'organo principale in cui vengono prodotti gli anticorpi che distruggono le piastrine ed è anche la sede principale delle cellule chiamate macrofagi, che distruggono le piastrine. 

Quali sono i farmaci consigliati per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica?

Per la TTP, il trattamento di prima linea è costituito da trasfusioni di plasma nel caso della TTP ereditaria e dalla plasmaferesi (scambio di plasma) per la TTP acquisita. Quest'ultimo trattamento viene utilizzato per rimuovere gli anticorpi che inibiscono l'enzima ADAMTS13 responsabile della regolazione dell'aggregazione piastrinica e reintrodurre plasma contenente un enzima funzionale. In molti casi, si ricorre alla plasmaferesi, o scambio di plasma, per rimuovere gli anticorpi che inibiscono la proteasi ADAMTS13 e reintrodurre una proteina ADAMTS13 funzionale. Vengono anche sistematicamente prescritti corticosteroidi per aumentare i livelli di piastrine e inibire la formazione di anticorpi. Il rituximab viene prescritto anche per la TTP acquisita per bloccare la produzione di anticorpi contro la proteasi ADAMTS13. Il caplacizumab, approvato di recente per il trattamento della TTP, agisce inibendo l'aggregazione piastrinica. Anche la splenectomia viene proposta, in casi più rari, per la TTP acquisita. Esistono poi altri trattamenti sintomatici e di supporto. 

Grazie agli attuali trattamenti standard e alla diagnosi rapida, la prognosi per i pazienti è eccellente. Tuttavia, in molti casi, i pazienti possono andare incontro a ricadute e complicazioni, soprattutto nel caso della TTP. I pazienti possono anche soffrire di disturbi neurologici che hanno un impatto sulla loro qualità di vita. Attualmente si sta lavorando a livello internazionale per comprendere meglio i meccanismi e le cause della resistenza ai vari trattamenti ad ora disponibili, per poter sviluppare nuove molecole e terapie. 

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