Porpora trombotica trombocitopenica (TTP): come si cura?

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) o malattia di Moschcowitz è un disturbo della coagulazione del sangue caratterizzato da una conta piastrinica molto bassa.  

La TTP è una malattia grave che comporta la formazione di piccoli coaguli che possono ostruire i vasi sanguigni, compromettendo l'ossigenazione degli organi vitali di tutto il corpo. La TTP è caratterizzata da porpora, anemia e, in alcuni casi, insufficienza renale. Ci sono due forme di TTP: la forma acquisita nel corso della vita, a seguito, ad esempio, di infezioni, malattie autoimmuni o immunodepressione, e la forma ereditaria, dovuta alla trasmissione di un'anomalia genetica della proteina ADAMTS13. In entrambi i casi, i sintomi sono gli stessi, ma cambiano le circostanze e l'età di insorgenza. 

Di fronte ai problemi legati ai sintomi, se si sospetta un caso di TTP, il trattamento viene iniziato immediatamente per garantire la sicurezza dei pazienti. 

In che cosa consistono i trattamenti?

Nella TTP, il primo obiettivo del trattamento è far risalire la conta piastrinica a un livello normale (150.000 e 300.000/mm3). Le piastrine sono componenti vitali del sangue e livelli molto bassi possono avere conseguenze fatali. In una seconda fase, il trattamento mira ad attenuare i sintomi della malattia.  

Quali sono i farmaci consigliati per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica?

Per la TTP, il trattamento di prima linea è costituito da trasfusioni di plasma nel caso della TTP ereditaria e dalla plasmaferesi (scambio di plasma) per la TTP acquisita. Quest'ultimo trattamento viene utilizzato per rimuovere gli anticorpi che inibiscono l'enzima ADAMTS13 responsabile della regolazione dell'aggregazione piastrinica e reintrodurre plasma contenente un enzima funzionale. In molti casi, si ricorre alla plasmaferesi, o scambio di plasma, per rimuovere gli anticorpi che inibiscono la proteasi ADAMTS13 e reintrodurre una proteina ADAMTS13 funzionale. Vengono anche sistematicamente prescritti corticosteroidi per aumentare i livelli di piastrine e inibire la formazione di anticorpi. Il rituximab viene prescritto anche per la TTP acquisita per bloccare la produzione di anticorpi contro la proteasi ADAMTS13. Il caplacizumab, approvato di recente per il trattamento della TTP, agisce inibendo l'aggregazione piastrinica. Anche la splenectomia viene proposta, in casi più rari, per la TTP acquisita. Esistono poi altri trattamenti sintomatici e di supporto. 

Grazie agli attuali trattamenti standard e alla diagnosi rapida, la prognosi per i pazienti è eccellente. Tuttavia, in molti casi, i pazienti possono andare incontro a ricadute e complicazioni, soprattutto nel caso della TTP. I pazienti possono anche soffrire di disturbi neurologici che hanno un impatto sulla loro qualità di vita. Attualmente si sta lavorando a livello internazionale per comprendere meglio i meccanismi e le cause della resistenza ai vari trattamenti ad ora disponibili, per poter sviluppare nuove molecole e terapie. 

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